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千余中国机构还在“手工”做CAR-T,细胞治疗亟待标准化

来源:贝壳社  发布时间:2017/4/19  点击:524
       2012 年,宾夕法尼亚大学Perelman医学院利用CAR-T自体细胞免疫疗法,将身患急性淋巴细胞白血病,几乎被宣判死刑的女孩Emily Whitehead治愈—— 以CAR-T为代表的细胞免疫疗法一战成名。

       2015年,默沙东PD-1抗体药物Keytruda又治好了黑色素瘤转移的美国前总统Jimmy Carter。

       在难愈性创伤、骨科、心血管疾病、大血管、外周血管疾病等传统分子药物束手无策的领域,自体干细胞移植疗法也展现出广阔前景。

       业界普遍认为,细胞治疗将成为未来医学发展的重要方向。

       一时间,各路资源争相涌入。美国国立研究院数据显示,到2016年6月30日,全球已经注册在案的干细胞相关临床试验有接近5600个,其中美国最多,中国紧随其后。全球基于干细胞的研究投入,也在以超5%的总体增长率逐年攀升。

       但万物皆负阴抱阳。2016年,中国大学生魏则西在接受DC-CIK细胞免疫疗法后去世。

       巨大的经济利益面前,整个行业逐利成风,缺乏自律。在美国,有至少351家企业和570家诊所参与未经获批的“干细胞治疗”项目;在中国,没有任何一家医疗机构取得了细胞免疫疗法的临床治疗资质,也没有任何获批上市的细胞治疗产品,仍有地区和医院开展临床治疗。有人统计,国内从事CAR-T的机构和企业已逾千家,行业规范和监管体系亟待建立。

       在由中国人民对外友好协会指导,南方科技大学、深圳市前海管理局、深圳市卫生和计划生育委员会、深圳市宝安区人民政府、乐土投资集团联合主办的2017深圳国际精准医疗峰会上,贝壳社记者独家专访了博雅控股集团董事长、北京大学分子医学研究所教授许晓椿,解读细胞治疗标准化的困境,现状和未来。

贝壳社:中国一度将细胞治疗作为第三类医疗技术。有人说,细胞是活的,细胞治疗是个性化的,所以目前应用到临床,最大限制是不能像药物一样做到完全一致的质控。

那么在您看来,细胞治疗的本质是否决定了其不可以标准化?

许晓椿:个性化医疗和细胞治疗规范化不冲突。

       个性化医疗不是说非得人工操作。拿CAR-T来讲,要把人的细胞拿出来,做体外活化,修饰。如果每个人都像实验室一样做,4个小时的过程,中间会经历无数的开瓶关瓶,也就意味着太多不确定因素和污染风险。

      再者,目前,中国的医院里没有设备可以存储细胞类药物,要靠细胞公司把细胞药物送过去,路程中还有失活的风险,不如直接给医院配备专门的储存细胞类药物的零下196度的医疗存储设备。这些都涉及到标准化。

      所谓的标准化,是指产品的质量技术的标准化,不管是大分子药,小分子药还是细胞类药物,可以作为临床治疗使用的药物,都应该有强制性标准,都要达到标准化。

      全球大家最熟悉的是GMP标准。但其实在80年代之前,中国还没有引进GMP,药品生产厂商不用依照GMP标准,导致很小的药厂也可以生产药到市场上卖,造成市面上药物质量参差不齐。80年代,在行业部分领先企业的推动下,中国出台了第一版GMP标准,到今天已经有了第二版。GMP是强制的质量标准要求,全球没有任何药厂可以在没有任何标准质量体系的情况下,让药品进入市场销售。

      那么同样的概念,为什么细胞治疗就可以呢?目前细胞治疗相对制药来说,还处在早期发展阶段。但是当其脱离了早期研发的过程,要变成临床药物,就要有强制性的质量标准要求,这样才能改变没有准入,市场上鱼龙混杂的局面。

      目前,全球范围内,细胞治疗领域最重要的两个标准,是美国血库联合会(AABB)的标准和国际细胞治疗认证协会(FACT)标准。

      中国目前还没有强制性标准要求。然而,可喜的是,2009年前,中国还没有人做细胞药物的质量标准,今天的中国,包括博雅干细胞在内,虽然只有5家过了AABB,但这代表一个好的行业发展趋势,从原来的没有,到5家,再向更加有序、高标准的趋势演进,争取做到全球领先。这里的领先,不是说有多少人在打干细胞,不是拼案例数,而是要在标准上、体系上成为行业的领导者。

贝壳社:哪些环节是可以做标准化的?

许晓椿:标准化和质量控制不是一个点的概念,是整个流程的概念。用全球最高的质量标准之一,美国血库联合会(AABB)的标准来说,有四五千页的SOP,是对整个流程中将近300多个不同的节点的监控,包括每两年做的现场考核,宣传资料,客户签约文件,客户随访,采集,运输过程的温度监控,以及出现温控偏差时,怎么来纠正,怎么来反馈客户,做哪些检测,这些检测怎么和全球的检测对标,以及这些检测如何接受国际机构的监控,检测出现偏差的时候,如何进行内查和外查,细胞的分离制备,制备的原料药的合法性,可控性和高品质,分离完以后如何入库,入库之后的几十年,每年如何做质量监控,如何来释放产品等。

贝壳社:对于细胞治疗的分类,业界一度存在医疗技术和药物之争,您怎么看?

许晓椿:细胞治疗过去是被作为第三类治疗技术,但现在最新出台的法规已经逐步和国际接轨,作为干细胞药物来规范和监管。

       实际上,即使在美国,根据不同的风险程度,对细胞治疗的划分也是不同的。大致来讲可以分为两大类,一类是来源于自体的、没有经过体外培养和扩增,这类FDA归为医疗技术。还有一类异体的,或者是经过体外培养和扩增的,FDA作为生物制剂类产品来管控。

       细分的话,第一类是豁免类,这类技术风险最低,没有体外扩增的过程,比如把自体的骨髓抽取出来,也可能会有提纯或者分离的操作,但没有经过任何修饰,现场使用,一对一操作,所以划归医疗技术;第二类是药物类,经过体外培养和扩增的,比如使用经过培养的间充质干细胞用于治疗儿童GvHD的ProchymalTM等,是一对多的操作,就有严格的质控问题,所以作为生物制剂类产品来管控,;第三类更进一步,要进行基因修饰,包括IPS、CAR-T都属于这个范畴,风险最高,所以也是管控最严格的一类,自然也是生物制剂产品,按照药物的标准来控制。

       所以实际上,细胞治疗不是一刀切的化为技术还是药物。过去几年,中国展现出了和全球质控体系接轨的愿望,于去年发布《干细胞制剂制备质量管理自律规范》,了所以可以看到,未来中国的细胞类产品会越来越和国际接轨,越来越向药品的管控模式发展。

贝壳社:能否谈谈您对细胞治疗行业未来3-5年发展的判断?

许晓椿:细胞治疗目前仍然是处于以实验室科研为主的阶段,从业者大多还没考虑到从实验室走到临床治疗,会有一个生物制品质量控制(CMC)的过程。现阶段人才缺乏的情况下,很有可能出现的情形就是,一个熟练的技术员可以把细胞制品的活性做到90%,而一个新手只能做到40%,这种差距导致无法进行产业化的,规模化的运作。所以,这个行业目前最大的问题就是自动化和标准化,远远落后于小分子药物。中国1000多家做CAR-T的机构和企业采用的全是手工技术,但如果只停留在实验室技术的话,永远无法应用于针对人的临床治疗。

所以,未来行业一个很重要的趋势就是走向自动化、规模化和规范化。


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