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20年才出1新药!干细胞有望打破罕见血液病治疗困局
  发布时间:2017/7/25  点击:1465

7月,美国FDA审批了一款新药——Endari,用于治疗5岁及其以上的镰状细胞病患者,以缓解这种血液疾病的严重并发症。这是近20年来首个获批准用于治疗镰状细胞病的新药,也是首款用于治疗儿童镰状细胞病的药物。

 

 

镰状细胞病是世界上最早被发现的分子病,是一种遗传性血液病,患者的红细胞形态异常,限制了红细胞在血管中流动,从而限制了其将氧气输送至身体的其他组织中,导致严重的疼痛和器官损伤。Endari是一种口服药用级别的左旋谷氨酰胺,能够降低镰状细胞病患者的疼痛发生趋势。患者服用左旋谷氨酰胺,可在镰状红细胞中增强烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD),降低氧化应激反应。

临床治愈镰状细胞病,仍是当前科学家们所追求的目标。随着细胞技术和基因科技的发展,镰状细胞病临床试验获得了实质性进展。异基因造血干细胞移植可以控制镰状细胞病相关的器官损伤,是目前唯一可以治愈镰状细胞病的方法。

这几年,越来越多的科研人员采用干细胞来研究镰状细胞病的治疗,到目前为止,在ClinicalTrials.gov网站上登记注册的临床研究项目有108个。造血干细胞移植治疗镰状细胞病的临床研究也获得了重要突破。

   

 

医学研究表明,清髓性异基因造血干细胞移植可治愈重症镰状细胞病儿童患者。《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法治疗重症镰状细胞病成人患者(16-65岁)具有积极的效果。30名患者接受了非清髓性异基因造血干细胞移植,血红蛋白浓度得到了改善,移植1年后,83%的患者有着完全的供者型血红细胞,15名患者移植异基因造血干细胞后停用了免疫抑制药物,并且没有出现移植物抗宿主病。

除了异基因造血干细胞移植,科学家们还尝试了基因治疗技术,希望能从根本上治愈这种疾病。今年3月份,《新英格兰医学杂志》报道了全球首例基因治疗镰状细胞病的临床试验结果。研究人员对患者的造血干细胞进行了基因操作,将抗镰状β-珠蛋白基因通过病毒载体导入到患者体内分离的造血干细胞中,并在体外扩增经基因操作的造血干细胞,最后将其输回患者体内。接受这种治疗后,患者体内镰状细胞数量大大减少,并且有了足够多的正常红细胞来抵抗镰状细胞病。目前这种方法的持效性仍在进一步观察随访中。

随着干细胞技术的发展,治愈镰状细胞病的困局有望被突破。镰状型贫血在我国不常见,但地中海贫血在我国广东和广西一带十分常见。地中海贫血也是一种遗传性血液疾病,造血干细胞移植是目前能根治重型β地贫的方法。目前博雅干细胞正与中科院、北大、同济、复旦、浙大共同打造“国家级地中海贫血综合治理平台”,旨在进一步推进干细胞治疗血液疾病的进展。

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