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治疗罕见病,干细胞移植真的有用吗?
  发布时间:2017/12/7  点击:1219

        近年来,干细胞移植频繁出现在大众视野。临床试验表明,干细胞移植已经给一些患者带来了改善,临床突破相继报道在国际知名期刊中。随着成果的输出,干细胞移植越来越受社会认可。

        事实上,干细胞移植已经被广泛应用至多种疾病的临床研究中,治疗罕见病的案例也不再罕见。 早衰症是一种罕见遗传病,患者身体衰老的速度比正常人快5-10倍,器官衰竭迅速,造成生理机能下降,目前临床上尚无有效的治疗方法。2016年,北京大学第三医院与博雅干细胞合作开展了全球首例胎盘干细胞治疗早衰症。14岁早衰症女孩接受胎盘干细胞移植后,病情得到了缓解,,皮肤变得比以前光滑,来了2次月经,听力和肝功能有了改善的迹象。这是全球的首次尝试,它向人们展示了胎盘干细胞移植治疗早衰症的潜力。

   

 

        X-连锁淋巴细胞增殖综合征是一种发生概率仅为百万分之一的遗传性疾病,患者极其容易被EB病毒感染。今年,美国1名4岁男孩被诊断患有这种罕见病,病情从最开始的流感咳嗽、疲劳到后来的癫痫、肿瘤阻塞气道,几近死亡。为了对抗感染,医生团队采用了干细胞移植治疗,这名4岁男孩恢复了正常状态。

        发生概率小、种类多,这是罕见病的显著特点。目前,临床治疗罕见病的措施十分有限,干细胞技术的发展,给治疗罕见病开启了新大门。无论是早衰症,还是正在临床研究中的其他罕见病,干细胞移植带来了很大的启发。相信未来,干细胞移植会给更多当前无计可施的疾病带来希望。

        干细胞治疗正处在产品转化的过渡期,各国高度重视。美国正在优化先进疗法的审批路径;在国内,国家也正在不断完善细胞治疗的监管方向。政策的不断明朗,干细胞治疗的春天也悄悄靠近。

        博雅干细胞是国内领先的干细胞企业,一直以来都在努力推动干细胞技术的转化落地,目前与正在同国内多家三甲医院合作,开展胎盘干细胞治疗自身免疫疾病、骨关节炎、宫腔粘连、地中海贫血、早衰症等疾病的临床研究,共同推进胎盘干细胞从基础研究到临床应用的快速转化,并造福人类!

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